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#2376

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Sat Nov 1, 2008 12:20 pm
Subject: ENG-FRA: Communiqué

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2373 (ITA-ESP)

Translation: Marion Clark

Communiqué

Dear friends,

Thanks to a steadily growing number of translators and collaborators, recently the FA_babelFAmily list is more active than ever, and our service of informing readers in several languages has been speeding up.

I encourage you to continue to send me any news you consider interesting regarding the subjects that we usually cover: updates on research into FA and other forms of ataxia, testimonials from patients using new treatments, information on fund-raising and awareness initiatives, etc.

To continue to ensure the quality of this service, I consider it necessary that messages coming out on the list be sent in one and the same format, and always indicating the source, the date, and the link to the original article, as well as the links of any previous translations or relevant information already available through FA_babelFAmily.

For this reason, I ask you all to please send news or translations directly to my email address, gippi@... .

It will be my responsibility to send these to the list as soon as possible, indicating the name of the person who sent it to me.

See you soon,

Gian Piero

°°°°°°

Communiqué

Traduction: Henriette Champsaur

Chers amis,

Grâce à un nombre croissant de traducteurs et de collaborateurs, la liste FA_babelFAmily est finalement plus active que jamais et notre service informatif en diverses langues s’est développé.

Je vous invite à continuer de m’envoyer tout document concernant les thèmes que nous traitions habituellement : mises à jour de la recherche médicale sur l’AF et sur les autres formes d’ataxies, témoignages de patients qui suivent de nouvelles thérapies, initiatives concernant la récolte de fonds et de sensibilisation à l’ataxie, etc…

Pour continuer à garantir la qualité du service je pense qu’il est nécessaire que les messages soient envoyés à la liste en un format unique et indiquent toujours l’origine, la date et le lien de l’article d’origine ainsi que les liens des éventuelles traductions ou informations disponibles sur FA_babelFAmily.

Pour ce motif je vous prie de bien vouloir envoyer directement les documents ou les traductions à mon adresse e-mail gippi@...

Il m'appartiendra de les envoyer à la liste le plus vite possible en indiquant le nom de ceux qui me les ont envoyés.

A bientôt,

Gian Piero

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#2375

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Fri Oct 31, 2008 7:34 am
Subject: DEU: News release - 31. Oktober 2008: Santhera schliesst Rekrutierung für amerikanische Zulassungs-studie mit SNT-MC17/Idebenone in Friedreich-Ataxie ab

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2374 (ENG)

°°°°°

http://www.santhera.com/index.php?docid=212&vid=&lang=en&newsdate=200810&newsid=1265150&newslang=de

31. Oktober 2008: Santhera schliesst Rekrutierung für amerikanische Zulassungs-studie mit SNT-MC17/Idebenone in Friedreich-Ataxie ab

News release Rekrutierung IONIA

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, gibt heute den Abschluss der Rekrutierung für die sechsmonatige Zulassungsstudie mit SNT-MC17 (INN: idebenone) in Friedreich-Ataxie in den USA bekannt. Die beiden Studienzenter am Children's Hospital in Philadelphia und an der School of Medicine der University of California in Los Angeles haben insgesamt 70 Patienten rekrutiert. Dank der Unterstützung durch amerikanische Patientenorganisationen konnte die ursprünglich geplante Zahl von 51 erforderlichen Patienten weit übertroffen werden.

In der doppelblinden, randomisierten und Placebo kontrollierten Phase-III-Studie namens IONIA (Idebenone effects On Neurological ICARS Assessments) wird die Wirksamkeit zweier Dosierungen von SNT-MC17/idebenone gegenüber Placebo untersucht. Der primäre Endpunkt ist ein neurologischer Endpunkt gemessen an der International-Cooperative-Ataxia-Rating-Skala (ICARS). Verglichen wird die Veränderung in den beiden Behandlungsgruppen gegenüber Placebo über die gesamte Behandlungsdauer. In der IONIA-Studie werden zudem weitere neurologische Parameter, Aktivitäten des täglichen Lebens sowie kardiologische Messgrössen untersucht. Das Studienprotokoll berücksichtigt auch Empfehlungen, welche die amerikanische Food and Drug Administration im Rahmen eines Special Protocol Assessments abgegeben hat. Die Behandlung dauert sechs Monate gefolgt von einer einmonatigen Beobachtungsphase. Aktuell haben über 20 Patienten die Studie durchlaufen und nehmen an einer offenen Verlängerungsstudie auf der hohen Dosis teil.

"Der Abschluss der Rekrutierung für unsere Zulassungsstudie in den USA markiert einen wichtigen Meilenstein für die Entwicklung von SNT-MC17/idebenone in Friedreich-Ataxie", erklärt Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer von Santhera. "Diesen Erfolg verdanken wir auch der grossartigen Unterstützung durch die Patientenorganisationen und Studienleiter. Deren ausserordentlicher Einsatz zeigt einmal mehr den hohen, ungedeckten medizinischen Bedarf bei derart seltenen Krankheiten wie der Friedreich-Ataxie. Wir sind zuversichtlich, dass die IONIA-Studie die Wirksamkeit unseres Medikamentes bestätigen wird und Catena® die erste zugelassene Behandlung für Friedreich-Ataxie in den USA werden könnte."

* * *

Über Friedreich-Ataxie

Friedreich-Ataxie ist eine seltene, aber schwere, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung, die zur Degeneration von Nerven- und Muskelgewebe führt. Diese Krankheit führt zum Verlust von Muskelkontrolle, zu unkoordinierten Bewegungen, zu Muskelschwund und zur Verdickung der Herzwände. Aus diesem Grund beträgt die durchschnittliche Lebenserwartung von Friedreich-Ataxie-Patienten lediglich ungefähr 35 bis 50 Jahre. Friedreich-Ataxie betrifft die männliche und weibliche kaukasische Bevölkerung gleichermassen. In Nordamerika und Europa sind schätzungsweise 20'000 Patienten von der Krankheit betroffen.

Friedreich-Ataxie wird durch einen genetischen Defekt in dem für Frataxin kodierenden Gen verursacht. Geringere Mengen dieses Proteins führen letztlich zu einer Beeinträchtigung der Energieproduktion in den Mitochondrien, den Energieproduzenten der Zellen sowie zu einer Erhöhung von oxidativem Stress. Primär durch den Frataxin-Mangel betroffen sind die Gewebe mit dem höchsten Energiebedarf, insbesondere Nerven- und Herzgewebe, was zu pathologischen Veränderungen in der Herzmuskelanatomie und -funktion sowie zum Verlust von Nervenzellen führt.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf neuromuskuläre Erkrankungen fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Erforschung, die Entwicklung und die Vermarktung von niedermolekularen Medikamenten spezialisiert hat. Santhera prüft zurzeit drei Wirkstoffe in fünf klinischen Entwicklungsprogrammen. Das erste Produkt, SNT-MC17 (INN: idebenone), hat in Kanada die bedingte Marktzulassung zur Behandlung von Friedreich-Ataxie erhalten und wird unter dem Produktnamen Catena® vermarktet. Das Medikament wird zurzeit auch von den Gesundheitsbehörden in der EU und der Schweiz geprüft und befindet sich in den USA in der Zulassungsstudie. Der Wirkstoff hat auch positive Wirkung bei Duchenne-Muskeldystrophie, einer zweiten Indikation, gezeigt. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com.

CATENA® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals, registriert in Kanada und in den USA.

Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an:

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer

Telefon +41 (0)61 906 89 52

klaus.schollmeier@...

Barbara Heller, Chief Financial Officer

Telefon +41 (0)61 906 89 54

barbara.heller@...

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations

Telefon +41 (0)61 906 89 47

thomas.staffelbach@...

Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, um Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren.

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#2374

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Fri Oct 31, 2008 7:16 am
Subject: ENG: News release - October 31, 2008: Santhera Enrolls Last Patient in Pivotal US Phase III with SNT-MC17/Idebenone in Friedreich's Ataxia

gippirintronet

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http://www.santhera.com/index.php?docid=212&vid=&lang=en&newsdate=200810&newsid=1265149&newslang=en

October 31, 2008: Santhera Enrolls Last Patient in Pivotal US Phase III with SNT-MC17/Idebenone in Friedreich's Ataxia

News release enrollment IONIA

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN), a Swiss specialty pharmaceutical company focused on neuromuscular diseases, announced today that it has closed the recruitment for its six month pivotal Phase III trial with SNT-MC17 (INN: idebenone) in Friedreich's Ataxia in the United States. The two study centers at the Children's Hospital of Philadelphia and the School of Medicine of the University of California, Los Angeles, have enrolled a total of 70 patients. The strong support from patient advocacy groups was instrumental in considerably exceeding the original recruitment target of 51 individuals.

The IONIA (Idebenone effects On Neurological ICARS Assessments) trial is a double-blind, randomized, placebo-controlled study of six months duration investigating the efficacy of two doses of SNT-MC17/idebenone compared to placebo. The primary endpoint is the change in the International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS), a neurological scale, where the difference between baseline and end of treatment for each of the dosing groups will be compared with the change in the placebo group. The IONIA study also investigates additional neurological endpoints as well as activities of daily living parameters and cardiac outcomes. The study protocol incorporates advice provided by the US Food and Drug Administration under Special Protocol Assessment. The six month treatment period will be followed by a one month follow-up period. As of today, more than twenty patients have already completed the trial and are enrolled into an open label extension study on the high dose level.

"The completion of the enrollment for our pivotal Phase III trial in the United States is an important milestone in the development of SNT-MC17/idebenone for Friedreich's Ataxia," said Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer of Santhera. "Patient organizations and clinical investigators have been tremendously supportive in the recruitment for this trial. Their extra effort reflects the significant unmet medical need in this rare disease. We believe that the IONIA trial will confirm the drug's efficacy and that Catena® has the potential to be the first approved medicine in the treatment of Friedreich's Ataxia in the United States."

* * *

About Friedreich's Ataxia

Friedreich's Ataxia is a rare but severe genetic neuromuscular disorder that results in the degeneration of an individual's nerve and muscle tissue. This disorder causes loss of muscle control, uncoordinated movements, muscle wasting and thickening of heart walls which frequently leads to a shortened life span. Friedreich's Ataxia affects both Caucasian males and females equally and it is estimated that about 20,000 patients suffer from the disease in both North America and Europe. Average life expectancy for Friedreich's Ataxia patients is limited to approximately 35 to 50 years.

The disorder results from a genetic defect in the gene encoding for frataxin. Reduced levels of this protein ultimately result in impaired energy production in mitochondria, the cells' energy production centers, and elevated oxidative stress. Tissues that have the highest need for energy, in particular nerve and cardiac tissues, are primarily affected by frataxin deficiency resulting in pathological changes in heart muscle anatomy and function and loss of nerve cells.

About Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) is a Swiss specialty pharmaceutical company focused on the discovery, development and commercialization of small-molecule pharmaceutical products for the treatment of severe neuromuscular diseases, an area of high unmet medical need which includes many orphan indications with no current therapy. Santhera currently investigates three compounds in five clinical-stage development programs. The Company's first product, SNT-MC17 (INN: idebenone), has received a marketing approval with conditions from Health Canada to treat Friedreich's Ataxia and is marketed under its brand name CATENA®. The product is also under review by health authorities in the EU and in Switzerland, while in the United States, a pivotal Phase III trial is recruiting patients. The compound has also shown efficacy in a Phase II clinical trial as a potential treatment for Duchenne Muscular Dystrophy. For further information, please visit the Company's website www.santhera.com.

CATENA® is a trademark of Santhera Pharmaceuticals, registered in Canada and the United States.

For further information, contact

Klaus Schollmeier, Chief Executive Officer

Phone: +41 (0)61 906 89 52

klaus.schollmeier@...

Barbara Heller, Chief Financial Officer

Phone: +41 (0)61 906 89 54

barbara.heller@...

Thomas Staffelbach, Head Public & Investor Relations

Phone: +41 (0)61 906 89 47

thomas.staffelbach@...

Disclaimer/Forward-looking statements

This communication does not constitute an offer or invitation to subscribe for or purchase any securities of Santhera Pharmaceuticals Holding AG. This publication may contain certain forward-looking statements concerning the Company and its business. Such statements involve certain risks, uncertainties and other factors which could cause the actual results, financial condition, performance or achievements of the Company to be materially different from those expressed or implied by such statements. Readers should therefore not place undue reliance on these statements, particularly not in connection with any contract or investment decision. The Company disclaims any obligation to update these forward-looking statements.

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#2373

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Thu Oct 30, 2008 11:58 pm
Subject: ITA-ESP: Comunicato - Comunicado

gippirintronet

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Comunicato

Cari amici,

grazie a un numero crescente di traduttori e collaboratori, ultimamente la lista FA_babelFAmily è più attiva che mai e il nostro servizio informativo in varie lingue si è velocizzato.

Vi invito a continuare ad inviarmi ogni notizia inerente i temi che trattiamo di solito: aggiornamenti dalla ricerca sull’AF e su altre forme di atassia, testimonianze di pazienti che seguono nuove terapie, iniziative di raccolta fondi e sensibilizzazione, etc..

Per continuare a garantire la qualità del servizio ritengo necessario che i messaggi vengano inviati alla lista in un unico formato e indichino sempre la fonte, la data e il link dell’articolo originale nonchè i link delle eventuali traduzioni o informazioni attinenti disponibili su FA_babelFAmily.

Per questo motivo vi prego di voler cortesemente inviare direttamente le notizie o le traduzioni al mio indirizzo e-mail gippi@... .
Sarà mia premura girarle alla lista appena possible, indicando il nome di chi me le ha inviate.

A presto,

Gian Piero

°°°°°°°°°°°°°°°°°°°°°°°

Comunicado

Traducción: MariLuz González Casas

Estimados amigos,

gracias a un número de traductores y colaboradores cada vez mayor, la lista FA_babelFAmily está más activa que nunca, y nuestro servicio informativo en varias lenguas se ha agilizado.

Os animo a que sigáis enviándome todas las noticias que consideréis de interés y que se ajusten a los temas habituales: actualizaciones sobre investigación en AF y otros tipos de ataxia, testimonios de pacientes que siguen nuevas terapias, iniciativas para recaudación de fondos y sensibilización etc...

Para continuar garantizando la calidad del servicio, considero necesario que los mensajes se envíen a la lista ajustándose a un único formato, indicando siempre fuente, fecha y link del artículo original, además del link de eventuales traducciones o información relacionada disponible en FA_babelFAmily.

Por este motivo os pido por favor que me enviéis las noticias o traducciones directamente a mi dirección mail gippi@....

Yo las enviaré a la lista lo antes posible, indicando el nombre de la persona que ha proporcionado la información.

Hasta pronto

Gian Piero

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#2372

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Thu Oct 30, 2008 8:49 pm
Subject: SVE: En vacker FA relaterad artikel - Bakvägar - Påfåglar, grisar och tradition.

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2339 (ENG)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2366 (ESP)

Fri översättning av Eva Aronelius

http://www.postbulletin.com/newsmanager/templates/localnews_story.asp?z=2&a=366587

Bakvägar – Påfåglar, grisar och tradition.

Den 16/10 2008 08:15:55

FILLMORE – Innevånare i Fillmore, slappna av – ert zoo är i goda händer.

Ni behöver inte oroa er över att inte ha en plats att ta med era barn till för att få se påfåglar, hängbuksvin, höns och får. Dan Ramaker tar över efter sin far, Mark Ramarker.

Mark var inofficiell borgmästare i Fillmore, en väl sammanhållen liten by i Fillmores län. Han hade Friedreich’s Ataxi, en ovanlig genetisk sjukdom som påverkade hans muskler och gjorde honom rullstolsbunden.

Trots det, förblev han aktiv, ”gled” omkring i sin rullstol, flyttade ut mitt i gatan och stoppade trafiken, så att barnen som skulle närvara i bibelskolan kunde passera tryggt över gatan. Dan berättar vidare.

”Du hörde honom aldrig klaga och han var så nöjd med sitt liv som han kunde vara. Så länge som han kunde vistas utomhus, var han lycklig.”

Dan fortsätter. ”Hans mini-zoo var något för honom att vaka över på vintern, något som gjorde honom sysselsatt. Han var så bekymrad för djuren.”

”Han skulle ha varit här ute i bitande kyla.”

En sjuksköterska på besök, familj eller vänner brukade mata djuren i Marks lilla zoo. Dan eller andra släktingar brukade komma ner från Rochester för att kapa ved och montera stängsel.

Dan säger: ”Grannarna var alltid över till oss och grejade något.”

Men den 31 augusti, var 50-åriga Mark på väg till en äldre släkting när ett hjul fastnade i gruset. Rullstolen välte och han avled av sina skador.

Dan bestämde sig för att flytta tillbaka hem. Han hade levt i Rochester men saknat den lilla staden mellan Wykoff och Chatfield. Han tyckte om tanken att känna alla.

”Jag älskar det – det var här jag växte upp,” säger han och fortsätter, ”om du frågar mig, så är det här den bästa platsen för ett barn att växa upp på.”

Han har en ung son och han hoppas därför att få köpa huset och marken av sina syskon.

Om han stannar, så stannar djuren.

”Jag växte upp med djur omkring mig,” fortsätter han.

Han tycker om sitt zoo som det är och har för avsikt att ”sköta det, som Mark skulle ha velat ha det”, säger Dan.

Hans favoritdjur är hängbuksvinen, trots att de är för många nu. Några ska till Ironwood Springs Christian Ranch nära Stewartville. Ett ska gå till hans vän, Stephanie Rabenberg från Rochester. Resten ska stanna.

Ramakers zoo kommer att fortsätta att vara öppet för allmänheten.

Artikelförfattaren John Weiss reser på regionens bakvägar och letar upp människor, platser och saker av intresse. Om du har några idéer, ring 285-7749.

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#2371

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Thu Oct 30, 2008 12:21 am
Subject: ENG: You Tube video - James Dykes Last Lecture

gippirintronet

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You Tube video

From: PRothschild
Added: October 03, 2008

Title: James Dykes Last Lecture

When James Dykes was a sophomore in high school, he was diagnosed with Friedreich's ataxia, a progressive disease that attacks the nervous system and greatly shortens life expectancy. Despite the prognosis, James pushed past the adversity to complete his college degree, one of his life goals. He became an inspiration to teachers, students and others who encountered his determination in each course. He even continued to press on bravely his senior year despite a heart attack, congestive heart failure, and eventual dependency on a wheelchair. In Dykes' honor, his Missouri State University professor, Philip Rothschild, established the James Dykes Award for Courage and Determination. The award is given to a MSU business student who overcomes obstacles to graduate. After six years of college, James Dykes lived his dream and graduated from MSU in 2005. He passed away the following year. For more information about the James Dykes Award for Courage and Determination and how you can contribute, please visit http://courses.missouristate.edu/philrothschild/james/

Link to the video:

http://it.youtube.com/watch?v=EIoovkzvKks

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#2370

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Wed Oct 29, 2008 7:55 pm
Subject: ITA: abstract Pubmed - Il composto difenilammide pimelica 106 è un inibitore lento strettamente legante appartenente agli inibitori dell'istone deacetilasi di classe I.

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2361 (ENG)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2364 (ESP)

Traduzione: Dott.ssa Stefania Grasso

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18953021

1: J Biol Chem. 24 0ttobre 2008

Il composto difenilammide pimelica 106 è un inibitore lento strettamente legante appartenente agli inibitori dell’istone deacetilasi di classe I.

Chou CJ, Herman DM, Gottesfeld JM.

Molecular Biology, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA 92037.

Gli inibitori dell’istone deacetilasi (HDAC), incluse varie benzamidi e idrossammati, sono attualmente in fase di sviluppo clinico per un’ampia varietà di patologie umane, incluso il cancro e le malattie neurodegenerative. Recentemente abbiamo riportato l’identificazione di una famiglia di benzamidi del tipo inibitori HDAC che rispetto agli idrossammati sono relativamente non tossici. I membri di questa classe di composti hanno dimostrato di essere efficaci in modelli cellulari e in modelli murini per patologie neurodegenerative quali l’Atassia di Friedreich e il morbo di Huntington. Le considerevoli differenze nei valori di IC50* riportate per molti enzimi HDAC hanno creato confusione nell’ambito delle specificità di ogni isotipo di HDAC per questi composti. Qui dimostriamo che un inibitore benzamide HDAC , la difenilammide pimelica 106, è un inibitore HDAC di classe I che non evidenzia alcuna attività contro gli HDAC di classe II. Il composto 106 è un inibitore lento strettamente legante degli HDAC 1, 2, 3 nonostante l’inibizione per questi enzimi avvenga attraverso meccanismi diversi. L’inibitore 106 ha anche preferenza verso HDAC3 con costante di inibizione Ki** di circa 14nM, 15 volte inferiore rispetto a Ki di HDAC 1. In confronto, SAHA*** (l’acido idrossamico suberoilanilide) non discrimina tra questi enzimi e mostra un meccanismo inibitorio di inizio rapido e breve durata. Queste osservazioni potrebbero chiarire il paradosso relativo alla differenza nel meccanismo di azione, come attivatori di geni, delle difenilammidi pimeliche rispetto agli idrossammati.

PMID: 18953021 [PubMed – a cura dell’editore]

°°°°

Note a cura del traduttore:

*IC50 o concentrazione inibente è la concentrazione di un inibitore enzimatico (farmaco, tossina o veleno, ecc.) necessaria per inibire il 50% del bersaglio in esame (enzima, cellula, recettore o microrganismo).L'IC50 è perciò un parametro utilizzato per valutare l'efficacia di una sostanza nell'inibire il target ed è uno dei metodi comunemente usati nella ricerca farmacologica per misurare la potenza di un antagonista.

**Ki = costante di inibizione: costante di equilibrio della reazione di dissociazione del complesso tra un enzima e un inibitore.

*** SAHA è un farmaco sperimentale antitumorale somministrato oralmente nella terapia del mesotelioma pleurico maligno in stadio avanzato. Nome commerciale Zolinza.

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#2368

From: "Cristina/Juan Carlos" <netjcarlos@...>
Date: Wed Oct 29, 2008 12:22 pm
Subject: ESP: Evaluación de células madre humanas fetales progenitoras neurales ......

netjcarlos

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http://www3.interscience.wiley.com/journal/121494070/abstract?

Artículo original http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2367

Traducido por: Juan Carlos Baiges

Evaluación de células madre humanas fetales progenitoras neurales como fuente de células para la terapia de reemplazo de los trastornos neurológicos: Propiedades y tumorogenicidad después de la conservación in vitro a largo plazo

Daisuke Ogawa^{1 2}, Yohei Okada^{1 3}, Masaya Nakamura⁴, Yonehiro Kanemura⁵, Hirotaka James Okano¹, Yumi Matsuzaki¹, Takuya Shimazaki¹, Mamoru Ito⁶, Eiji Ikeda⁷, Takashi Tamiya², Seigo Nagao², Hideyuki Okano^{1 *}

¹Department of Physiology, School of Medicine, Keio University, Tokyo, Japan
²Department of Neurological Surgery, Faculty of Medicine, Kagawa University, Kagawa, Japan
³Department of Neurology, Graduate School of Medicine, Nagoya University, Nagoya, Japan
⁴Department of Orthopedic Surgery, School of Medicine, Keio University, Tokyo, Japan
⁵Institute for Clinical Research, Osaka National Hospital, National Hospital Organization, Osaka, Japan
⁶Central Institute for Experimental Animals, Tokyo, Japan
⁷Department of Pathology, School of Medicine, Keio University, Tokyo, Japan

email: Hideyuki Okano (hidokano@...)

^*Correspondence to Hideyuki Okano, Department of Physiology, Keio University School of Medicine, 35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo 160-8582, Japan

Funded by:
Leading Project for Realization of Regenerative Medicine from the Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology (MEXT) of Japan
Japan Science and Technology Agency (SORST)
Ministry of Health, Labor, and Welfare
Research Fellowships for Young Scientists from the Japan Society for the Promotion of Science
Grant-in-Aid for 21st Century COE Program from the MEXT

Abstract

Se espera que células madre humanas progenitoras neurales (hSNP / PCs) algún día puedan ser utilizadas en terapias de sustitución celular. Sin embargo, su disponibilidad está limitada debido a cuestiones éticas, por lo que se tienen que multiplicar para obtener cantidades suficientes para la aplicación clínica. Además, la conservación in vitro de hSNP / PCs puede presentar un potencial de tumorogenicidad que podría manifestarse después del trasplante en vivo. En el presente estudio, nosotros mostramos las propiedades in vitro e in vivo de las células hSNP / PCs multiplicadas y conservadas a largo plazo, incluyendo un estudio de 6 meses, con el método de representación bioluminescente (BLI), de su tumorogenicidad in vivo. hSNP / PCs cultivadas in vitro alrededor de 250 días (hNS/PCs-250) muestran una mayor tasa de crecimiento y un mayor potencial neurogénico que las cultivadas in vitro por aproximadamente 500 días (hNS/PCs-500), que mostraron una mayor potencial gliogénico. En vivo, tanto hNS/PCs-250 como -500, están diferenciadas en neuronas y astrocitos 4 semanas después de ser trasplantado en el cuerpo estriado de los ratones immunosuprimidos, y las hNS/PCs-250 exhiben una mejor supervivencia que las hNS/PCs-500 en mismo momento. También se encontró que el injerto de hNS/PCs-250 sobrevivido estable y bien diferenciado en neuronas y astrocitos, incluso 6 meses después de la cirugía. Por otra parte, durante el período de los 6 meses de observación por BLI, no se detectó ninguna evidencia de crecimiento rápido de tumores de las células injertadas hSNP / PCs, ni tampoco proliferación de células PCNA/Ki67-positivo ni proliferación de células de características malignas invasoras importantes se han detectado histológicamente. Estos hallazgos apoyan la idea de que las hNS/PCs puede representar una fuente segura, apropiada y que no genere tumores de células para terapias de regeneración de los trastornos neurológicos. © 2008 Wiley-Liss, Inc

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#2367

From: "netjcarlos" <netjcarlos@...>
Date: Wed Oct 29, 2008 12:12 pm
Subject: ENG: Evaluation of human fetal neural stem/progenitor cells as a ......

netjcarlos

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http://www3.interscience.wiley.com/journal/121494070/abstract?
CRETRY=1&SRETRY=0


Evaluation of human fetal neural stem/progenitor cells as a source
for cell replacement therapy for neurological disorders: Properties
and tumorigenicity after long-term in vitro maintenance

Evaluation of human fetal neural stem/progenitor cells as a source
for cell replacement therapy for neurological disorders: Properties
and tumorigenicity after long-term in vitro maintenance
Daisuke Ogawa 1 2, Yohei Okada 1 3, Masaya Nakamura 4, Yonehiro
Kanemura 5, Hirotaka James Okano 1, Yumi Matsuzaki 1, Takuya
Shimazaki 1, Mamoru Ito 6, Eiji Ikeda 7, Takashi Tamiya 2, Seigo
Nagao 2, Hideyuki Okano 1 *
1Department of Physiology, School of Medicine, Keio University,
Tokyo, Japan
2Department of Neurological Surgery, Faculty of Medicine, Kagawa
University, Kagawa, Japan
3Department of Neurology, Graduate School of Medicine, Nagoya
University, Nagoya, Japan
4Department of Orthopedic Surgery, School of Medicine, Keio
University, Tokyo, Japan
5Institute for Clinical Research, Osaka National Hospital, National
Hospital Organization, Osaka, Japan
6Central Institute for Experimental Animals, Tokyo, Japan
7Department of Pathology, School of Medicine, Keio University,
Tokyo, Japan
email: Hideyuki Okano (hidokano@...)

*Correspondence to Hideyuki Okano, Department of Physiology, Keio
University School of Medicine, 35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo
160-8582, Japan
Funded by:
   Leading Project for Realization of Regenerative Medicine from the
Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology
(MEXT) of Japan
   Japan Science and Technology Agency (SORST)
   Ministry of Health, Labor, and Welfare
   Research Fellowships for Young Scientists from the Japan Society
for the Promotion of Science
   Grant-in-Aid for 21st Century COE Program from the MEXT

ABSTRACT
It is expected that human neural stem/progenitor cells (hNS/PCs)
will some day be used in cell replacement therapies. However, their
availability is limited because of ethical issues, so they have to
be expanded to obtain sufficient amounts for clinical application.
Moreover, in-vitro-maintained hNS/PCs may have a potential for
tumorigenicity that could be manifested after transplantation in
vivo. In the present study, we demonstrate the in vitro and in vivo
properties of long-term-expanded hNS/PCs, including a 6-month
bioluminescence imaging (BLI) study of their in vivo tumorigenicity.
hNS/PCs cultured for approximately 250 days in vitro (hNS/PCs-250)
exhibited a higher growth rate and greater neurogenic potential than
those cultured for approximately 500 days in vitro (hNS/PCs-500),
which showed greater gliogenic potential. In vivo, both hNS/PCs-250
and -500 differentiated into neurons and astrocytes 4 weeks after
being transplanted into the striatum of immunodeficient mice, and
hNS/PCs-250 exhibited better survival than hNS/PCs-500 at this time
point. We also found that the grafted hNS/PCs-250 survived stably
and differentiated properly into neurons and astrocytes even 6
months after the surgery. Moreover, during the 6-month observation
period by BLI, we did not detect any evidence of rapid tumorigenic
growth of the grafted hNS/PCs, and neither PCNA/Ki67-positive
proliferating cells nor significant malignant invasive features were
detected histologically. These findings support the idea that
hNS/PCs may represent a nontumorigenic, safe, and appropriate cell
source for regenerative therapies for neurological disorders. © 2008
Wiley-Liss, Inc.

Received: 29 March 2008; Revised: 12 June 2008; Accepted: 13 June
2008


10.1002/jnr.21843  About DOI

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#2366

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Wed Oct 29, 2008 7:19 am
Subject: ESP - Un hermoso articulo relacionado con la AF - Caminos vecinales -- Pavo reales, cerdos y tradición

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2339 (ENG)

Traducción : Claudia C. Parada

http://www.postbulletin.com/newsmanager/templates/localnews_story.asp?z=2&a=366587

Ruta rural -- Pavo reales, cerdos y tradición

16 Octubre 2008 8:15:55 AM

FILLMORE -- Gente de Fillmored, relájense -- su zoológico esta en buenas manos.

No tienen que preocuparse de no tener un lugar donde llevar a los niños para ver pavo reales, cerdos vietnamitas, pollos y ovejas. Dan Ramaker lo heredo de su padre, Mark Ramaker.

Mark era el alcalde no oficial de Fillmore, un pueblo no incorporado en el Condado de Fillmore. El tenia ataxia de Friedreich, una enfermedad genética rara que afecto sus músculos, confinándolo a una silla de ruedas.

A pesar de esto, el permaneció activo, deambulando alrededor en su silla de ruedas, saliendo a la mitad de la calle para detener el trafico así los niños que asistían a la escuela vacacional de Biblia podrían cruzar seguros, dijo Dan.

"Usted nunca escucho que el se quejara," dice Dan. " El era muy feliz con su vida tanto como el podría ser. Mientras el pudiera estar afuera, el era feliz."

El minizologico era algo para mirar en invierno, algo para mantenerlo ocupado. " El era muy preocupado por los animales," dijo.

"El estaría aquí fuera en el frió glacial."

Una enfermera visitando, familia o amigos a menudo alimentaban a los animales en el pequeño zoológico de Mark. Dan u otros parientes bajarían de Rochester para cortar leña y poner cercas.

"Los vecinos estuvieron siempre por aquí haciendo cosas." dijo Dan.

Pero el 31 de Agosto, Mark de 50 años de edad, se dirigía a ver a un vecino mayor cuando una rueda golpeo algunas piedras. La silla se volcó, y el murió de sus lesiones.

Dan decido mudarse a casa. El había estado viviendo en Rochester pero extrañaba el pequeño pueblo entre Wykoff y Chatfield. Le gusto la idea de conocer a todos.

"Me encanta -- es donde yo crecí," dijo el. " si tu me preguntas, este es el mejor lugar para que un niño crezca."

El tiene un niño. El espera comprar la casa y las tierras de sus hermanos.

Si el se queda, los animales también se quedan.

"Yo crecí rodeado de animales," dijo.

Le gusta la forma en que es el zoológico y tiene la intención de "conservarlo de la misma forma en que quisiera Mark," dijo Dan.

Sus animales favoritos son los cerdos vietnamitas, aunque haya demasiados de ellos ahora. Algunos se Irán a Ironwood Springs Christian Ranch cerca de Stewartville. Uno se ira a su amigo, Stephanie Rabenberg de Rochester. Y el resto se quedara.

El zoológico Ramaker permanecerá abierto para todos.

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#2364

From: "netjcarlos" <netjcarlos@...>
Date: Tue Oct 28, 2008 11:47 pm
Subject: ESP: Pimelic diphenylamide 106 es un lento inhibidor tight-binding* de las ....

netjcarlos

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2361 (ENG)

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18953021?dopt=Abstract

Traducido por: Juan Carlos Baiges

Pimelic diphenylamide 106 es un lento inhibidor tight-binding* de las
histonas deacetylases de la clase I

Chou CJ Chou CJ, Herman DM, JM Gottesfeld. , Herman DM , Gottesfeld
JM .
Molecular Biology, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
92037. Molecular Biology, The Scripps Research Institute, La Jolla,
CA 92037.
Los inhibidores de las histonas deacetilasas (HDAC), incluidos
diversas benzamidas y hydroxamatos, se encuentran actualmente en
desarrollo clínico para una amplia gama de enfermedades humanas,
incluido el cáncer y las enfermedades neurodegenerativas.
Recientemente hemos informado de la identificación de una familia de
benzamidas tipo inhibidores de HDAC que son relativamente no-tóxicas
en comparación con los hydroxamatos. Los miembros de esta clase de
compuestos han demostrado ser eficaces en  modelos celulares y en
modelos de ratón de las enfermedades neurodegenerativas ataxia de
Friedreich y la enfermedad de Huntington. Considerables diferencias
en los valores IC50** para las diferentes enzimas HDAC se han
informado para  muchos de los inhibidores de la HDAC, lo que lleva a
confusión en cuanto a las  especificidades de cada isotipo de HDAC
para estos compuestos. Aquí mostramos que el inhibidor de HDAC
benzamida , un pimelic diphenylamide (106), es un inhibidor HDAC de
la  clase I, que no muestra ninguna actividad en contra de los HDACs
de la clase II. 106 es un lento inhibidor tight-binding* de las HDACs
1, 2 y 3, sin embargo la inhibición de estas enzimas se produce a
traves de diferentes mecanismos. El inhibidor 106 también tiene
preferencia hacia HDAC3 con una  Ki de ~ 14 nM, 15 veces menor que
la Ki  HDAC1. En comparación, el ácido Hidroxamato suberoylanilide
hydroxamico (SAHA), no discrimina entre estas enzimas y muestra un
mecanismo inhibitorio de inicio rápido y corta duración. Estas
observaciones pueden explicar la paradoja en relación con la
actividad de las pimelic diphenylamidas versus hydroxamatos como
activadores de genes.
PMID: 18953021 [PubMed - facilitada por el editor]

* Slow tight-binding, es un término de cinética enzimática  para el
que que no conozco una traducción exacta al español, se podría
decir "inhibición lenta y fuerte"  (o inhibición enzimática
reversible lenta y fuerte).
** El IC50 representa la concentración que se requiere de un fármaco
para que produzca la inhibición del 50% de un proceso (in vitro)

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#2363

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Tue Oct 28, 2008 11:39 pm
Subject: ITA: Intervista - Santhera prevede l'approvazione di Catena negli Stati Uniti nel primo semestre del 2010

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2362 (ENG)

Traduzione: Dott.ssa Stefania Grasso

http://www.hemscott.com/news/static/tfn/item.do?newsId=69262790401105

Intervista - Santhera prevede l’approvazione di Catena negli Stati Uniti nel primo semestre del 2010.

Martedì 28 Ottobre 2008

LIESTAL, Svizzera, 28 Ottobre (Reuters). Il presidente dell’azienda farmaceutica Santhera ha riferito alla Reuters di ritenere probabile l’approvazione del suo farmaco idebenone per l’Atassia di Friedreich nella prima metà del 2010. "Santhera ha fatto ricorso al giudizio negativo espresso dalla commissione europea sull’Idebenone, noto negli Stati Uniti con il nome commerciale di Catena, ed è in attesa di una decisione entro l’anno", ha affermato Klaus Schollmeier (CEO) in un’intervista rilasciata presso la sede centrale dell’azienda a Liestel, nei pressi di Basilea. “Ripresenteremo comunque la nostra domanda di autorizzazione per l’immissione sul mercato nel quarto trimestre del 2009” ha affermato Schollmeier, direttore generale di Santhera sin dalla nascita dell’azienda nel 2004 e durante la prima pubblica offerta .

Tra Stati Uniti ed Europa le potenziali vendite dell’idebenone per l’Atassia di Friedreich ammonterebbero per Santhera dai 200 ai 300 milioni di euro all’anno, due terzi dei quali negli Stati Uniti. (Servizio a cura di Sam Cage e Paul Arnold).

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#2362

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Tue Oct 28, 2008 6:50 pm
Subject: ENG: INTERVIEW - Santhera sees possible US Catena approval H1 2010

gippirintronet

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http://www.hemscott.com/news/static/tfn/item.do?newsId=69262790401105

INTERVIEW - Santhera sees possible US Catena approval H1 2010

Tuesday October 28, 2008 03:56:47 EDT

LIESTAL, Switzerland, Oct 28 (Reuters) - Swiss biotech company Santhera Pharmaceuticals sees possible approval of its idebenone drug for Friedreich's Ataxia in the first half of 2010, its chief executive told Reuters. Santhera has appealed a European negative opinion on approval of idebenone, known by the brand name Catena in the United States, and expects a decision this year, CEO Klaus Schollmeier said in an interview at the company's headquarters in Liestal, near Basel. 'We will make the application for market approval in the fourth quarter 2009 in any case,' said Schollmeier, who has been CEO of Santhera since its formation in 2004 and later initial public offering. Santhera sees total sales potential of idebenone in Friedreich's Ataxia at 200 to 300 million euros ($248.8-$373.3 million) a year in the United States and Europe, two-thirds of that in the U.S. (Reporting by Sam Cage and Paul Arnold) Keywords: SANTHERA/ tf.TFN-Europe_newsdesk@... vs

28 October 2008

Copyright Thomson Financial News Limited 2008. All rights reserved. The copying, republication or redistribution of Thomson Financial News Content, including by framing or similar means, is expressly prohibited without the prior written consent of Thomson Financial News.

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#2361

From: "Cristina/Juan Carlos" <netjcarlos@...>
Date: Tue Oct 28, 2008 4:22 pm
Subject: ENG: Pimelic diphenylamide 106 is a slow, tight-binding inhibitor of class I histone deacetylases.

netjcarlos

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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18953021?dopt=Abstract

J Biol Chem. 2008 Oct 24. [Epub ahead of print]

Pimelic diphenylamide 106 is a slow, tight-binding inhibitor of class I histone deacetylases.

Chou CJ, Herman DM, Gottesfeld JM.

Molecular Biology, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA 92037.

Histone deacetylase (HDAC) inhibitors, including various benzamides and hydroxamates, are currently in clinical development for a broad range of human diseases, including cancer and neurodegenerative diseases. We recently reported the identification of a family of benzamide-type HDAC inhibitors that are relatively non-toxic compared to the hydroxamates. Members of this class of compounds have shown efficacy in cell-based and mouse models for the neurodegenerative diseases Friedreich's ataxia and Huntington's disease. Considerable differences in IC50 values for the various HDAC enzymes have been reported for many of the HDAC inhibitors, leading to confusion as to the HDAC isotype specificities of these compounds. Here we show that a benzamide HDAC inhibitor, a pimelic diphenylamide (106), is a class I HDAC inhibitor, demonstrating no activity against class II HDACs. 106 is a slow, tight-binding inhibitor of HDACs 1, 2 and 3, although inhibition for these enzymes occurs though different mechanisms. Inhibitor 106 also has preference toward HDAC3 with Ki of ~ 14 nM, 15 times lower than the Ki for HDAC1. In comparison, the hydroxamate suberoylanilide hydroxamic acid (SAHA) does not discriminate between these enzymes and exhibits a fast-on/fast-off inhibitory mechanism. These observations may explain a paradox involving the relative activities of pimelic diphenylamides versus hydroxamates as gene activators.

PMID: 18953021 [PubMed - as supplied by publisher]

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#2360

From: "netjcarlos" <netjcarlos@...>
Date: Tue Oct 28, 2008 4:18 pm
Subject: ESP: Estrés oxidativo inducido por el medio ambiente en enfermedades...

netjcarlos

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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18952194?dopt=Abstract

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2358
(ENG)

Traducido por: Juan Carlos Baiges

Estrés oxidativo inducido por el medio ambiente  en enfermedades
neurodegenerativas y el envejecimiento.

  Migliore L, M Coppedè.

  Department of Human and Environmental Sciences, University of Pisa,
Faculty of Medicine, Via S. Giuseppe 22, 56126 Pisa, Italy

  La etiología de la mayoría de los trastornos neurodegenerativos es
multifactorial y consiste en una interacción entre factores
ambientales y la predisposición genética.  Los radicales libres,
derivados principalmente del oxígeno molecular han sido implicados y
son considerados como  factores de riesgo asociados a una variedad
de trastornos, como las enfermedades neurodegenerativas y el
envejecimiento.  Los daños a las biomoléculas de los tejidos,
incluidos los lípidos, las proteínas y el ADN,  por los radicales
libres, se postula que contribuyen de una forma importante  a la
fisiopatología del estrés oxidativo.  La exposición potencial a
riesgos ambientales como los metales, la contaminación del aire y
pesticidas, así como la dieta, se discuten como factores de riesgo a
través de la inducción del estrés oxidativo en las enfermedades
neurodegenerativas y el envejecimiento.  Es discutido el papel de
los antecedentes genéticos en relacion con las implicaciónes del
estrés oxidativo, centrándose en dos grupos de enfermedades
neurodegenerativas,  las complejas (enfermedad de Alzheimer, la
enfermedad de Parkinson, la esclerosis lateral amiotrófica) y los
trastornos neurológicos monogénicos  (enfermedad de Huntington,
Ataxia Telangiectasia, Friedreich Ataxia y otros).  Se hace hincapié
en el papel que tienen los mecanismos de reparación del daño
oxidativo del ADN en retrasar el envejecimiento y proteger contra la
neurodegeneración.  Se discute tambien la aparición de interacciónes
entre el estrés oxidativo inducido por el medio ambiente  y
modificaciones epigenéticas de de los genes críticos para la
neurodegeneración.

  PMID: 18952194 [PubMed - facilitada por el editor]

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#2358

From: "netjcarlos" <netjcarlos@...>
Date: Tue Oct 28, 2008 4:04 pm
Subject: ENG: Environmental-induced oxidative stress in neurodegenerative ...

netjcarlos

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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18952194?dopt=Abstract


Environmental-induced oxidative stress in neurodegenerative
disorders and aging.

Migliore L, Coppedè F.

Department of Human and Environmental Sciences, University of Pisa,
Faculty of Medicine, Via S. Giuseppe 22, 56126 Pisa, Italy.

The aetiology of most neurodegenerative disorders is multifactorial
and consists of an interaction between environmental factors and
genetic predisposition. Free radicals derived primarily from
molecular oxygen have been implicated and considered as associated
risk factors for a variety of human disorders including
neurodegenerative diseases and aging. Damage to tissue biomolecules,
including lipids, proteins and DNA, by free radicals is postulated
to contribute importantly to the pathophysiology of oxidative
stress. The potential of environmental exposure to metals, air
pollution and pesticides as well as diet as risk factors via the
induction of oxidative stress for neurodegenerative diseases and
aging is discussed. The role of genetic background is discussed on
the light of the oxidative stress implication, focusing on both
complex neurodegenerative diseases (Alzheimer's disease, Parkinson's
disease, amyotrophic lateral sclerosis) and monogenic neurological
disorders (Huntington's disease, Ataxia telangiectasia, Friedreich
Ataxia and others). Emphasis is given to role of the repair
mechanisms of oxidative DNA damage in delaying aging and protecting
against neurodegeneration. The emerging interplay between
environmental-induced oxidative stress and epigenetic modifications
of critical genes for neurodegeneration is also discussed.

PMID: 18952194 [PubMed - as supplied by publisher]

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#2357

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Mon Oct 27, 2008 8:26 pm
Subject: ESP: Protocolo de ensayo clínico - Estudio del efecto de la Pioglitazona en ataxia de Friedreich ; estudio " prueba de concepto"

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2354 (FRA)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2355 (ENG)

Traducción: MariLuz González Casas

Fuente: Orphanet

http://www.orpha.net/data/eth/FR/ID50165FR.pdf

Protocolo de ensayo clínico

Título: Estudio del efecto de la Pioglitazona en ataxia de Friedreich ; estudio " prueba de concepto"

Criterios de inclusión:

• Edad inferior o igual a 22 años en el momento de la inclusión

• Ser capaz de dar dos pasos, incluso con la ayuda de un andador o de tenerse de pie sin ayuda (1min)

• Idebenona a dosis fijas 6 meses antes de la inclusión, cualquiera que sea la dosis y firmar un acuerdo que evite la modificación de esta dosificación durante el tiempo que dura la prueba clínica, o sea, 2 años; en caso de no estar tomando idebenona, se firma un acuerdo de no tomarla durante los 2 años de la prueba.

• Pacientes sin o con cardiomiopatía que no presentan señales clínicas de insuficiencia cardíaca.

• Pacientes no diabéticos

Fecha de inicio de la prueba: 2008

Duración prevista: 2 años

Número de pacientes previsto: 30

Medicamento: Pioglitazona - ACTOS

Ensayo multicéntrico a nivel nacional

Resumen del Proyecto

La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa rara (prevalencia de 1/30 000) y gravísima para la cual no existe tratamiento hasta ahora. La sintomatología clínica presenta afectación de las vías cerebelosas y de la sensibilidad proprioceptiva, síndrome piramidal, ausencia de reflejos, disartria, desórdenes oculomotores y cardiomiopatía. La presencia de pies cavos, escoliosis, reducción de la agudeza auditiva o visual y diabetes es frecuente. Esta ataxia que comienza generalmente en la infancia o la adolescencia es progresiva con una pérdida de autonomía después de diez años de evolución. Tiene por origen una expansión del triplete GAA en el primer intron del gen que codifica la frataxina, una proteína mitocondrial. El déficit en frataxina resultante implica por una parte una mala síntesis de las proteínas hierro azufre en la célula y por otra parte una indicación defectuosa de la superóxido dismutasa, una enzima clave en las defensas antioxidantes celulares. A causa de esta indicación defectuosa, las células son hipersensibles a toda agresión oxidativa. Este fenómeno explica sin duda alguna in vivo una parte de la patología. La Pioglitazona se conoce por su parte debido a que activa un receptor (PPAR) y esta activación es susceptible de inducir numerosas enzimas implicadas en el metabolismo mitocondrial, de las cuales forman parte las superóxido dismutasas mitocondriales. Al inducir la expresión de estas enzimas, podría tener un efecto beneficioso a nivel terapéutico. Se ha constatado este efecto beneficioso en enfermos afectados por esclerosis en placas, otra enfermedad neurológica, demostrando así su acceso al cerebro en el hombre. En esta enfermedad, la molécula ejerce por medio de los sistemas antioxidantes un efecto protector que desearíamos probar para luchar contra la ataxia de Friedreich. Comprobamos que la Pioglitazona no tiene efecto tóxico particular sobre células deficitarias en frataxina, esta comprobación deja vía libre para probar el fármaco en pacientes.

Objetivo principal: Evaluar la contribución de la Pioglitazona en pacientes afectados por ataxia de Friedreich, con vistas a mostrar una mejora de la condición neurológica con relación a la evolución natural de la enfermedad.

Población: Pacientes que presentan ataxia de Friedreich, menores de 22 años y cuyo diagnóstico de enfermedad data de un período no superior a diez años.

Plan experimental: prueba clínica seleccionada al azar contra placebo, bicéntrico, en doble ciego, en grupos paralelos con metodología de análisis bayesiano. Se tratará a los pacientes durante dos años y se efectuarán seguimientos cada 6 meses.

Justificación del número de pacientes: Se incluirá a 15 pacientes en cada grupo teniendo en cuenta las posibilidades de inclusión y de metodología de análisis bayesiano. La densidad de probabilidad de éxito a priori en cada brazo se considerará a partir de los datos de la literatura y el consenso de expertos.

El criterio principal de eficacia es la evaluación del síndrome cerebeloso mediante escala cuantitativa “ International Cooperative Ataxia Rating Scale” (ICARS), puesta a punto bajo la supervisión de la Federación Mundial de Neurología. El éxito será definido como estabilización o mejoría con un incremento de dos puntos /año como máximo sobre la escala ICARS.

Evaluación de otros parámetros: evaluación neurológica siguiendo la escala “Friedreich' s Ataxia Rating Scale” (FARS), registro y análisis de la marcha y de sus distintos componentes, estudio de la postura, estudio de los movimientos de los miembros superiores, análisis acústico de la palabra y del habla, estudio de los desórdenes oculomotrices y balance auditivo. Efectuaremos también una evaluación de la discapacidad funcional por la escala DSS (Disability Status Scale) y de calidad de vida siguiendo el cuestionario SF36. La afectación cardíaca (cardiopatía hipertrófica, prolongadamente asintomática) se evaluará por electrocardiograma, holter de 24:00 y ecocardiograma con Doppler de los tejidos orgánicos. La tolerancia glucídica sin y con tratamiento será estudiada por los niveles de hemoglobina glicosilada y una prueba de hiperglicemia provocada por vía oral.

Beneficios esperados de la investigación: El resultado esperado consiste en poner de manifiesto que la Pioglitazona es eficaz para inducir una estabilización de la enfermedad en estos pacientes frente al pronóstico temible sin existencia de tratamiento curativo hasta ahora. Por otra parte esta prueba va a permitir poner a punto herramientas de seguimiento de estos pacientes así como su normalización.

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#2356

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Mon Oct 27, 2008 8:15 pm
Subject: ENG: "Ataxias en Movimiento" signs an agreement with Ramon y Cajal Hospital

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2262 (ESP)

For more information on liver growth factor, see also the scientific presentation of Doctor Eulalia Bazán:

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1823 (ENG)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2349 (ENG)

°°°°°°°

Translation by Tom Sathre

Source:

http://www.fibio-hrc.org/noticias/2008_07_08.htm

http://www.fibio-hrc.org/

News

July 8 2008

The FIB-HRC and the Colectivo Ataxias en Movimiento (Ataxias on the Move Association) sign an agreement of collaboration

In the photo, from left to right: María Teresa González Larrumbe, Isabel González Jiménez, Dr. Eulalia Bazán, Mari Luz González Casas.

The Foundation for Biomedical Research of the Ramón y Cajal University Hospital, the Colectivo Ataxias en Movimiento (“Ataxias on the Move” Association), and Doctor Eulalia Bazán of the Neurobiological Research Department of the hospital, have signed a collaboration agreement for the development of the project named “Liver Growth Factor as a possible therapeutic agent for different types of ataxia”.

Dr. Bazán, an expert in experimental and clinical study into neurodegeneration, connected the advances achieved in her laboratory in developing experimental models and physiopathological studies with her work in the different ataxias. The studies carried out in experimental animals (in the anterior cerebrum of mice) showed the proliferation of neurons that express a histochemical marker, beginning with trophic stimulation with growth factors. LGF, which proved to be a neurogenic factor and a neuroregenerator in studies on Parkinson’s disease, will be studied in lab mice with an induced ataxic lesion [1] and in large rats with Friedreich’s ataxia [2]. In both models of ataxia, treatment will be given intraperitoneally in order to evaluate:

motor coordination (using the “rota-rod” test [3];

immuno-histochemical techniques (analyzing immunoreactivity for GAP-43, the protein associated with axonic growth);

neurogenic capacity (studying immunoreactivity for markers of proliferation and for neuronal markers);

biochemical studies (to determine the levels of the amino acids glutamate and GABA [4], using techniques of HPLC [5]);

levels of frataxin (with Western Blot test, a technique of immunodetection)

It has been established, moreover, that LGF is a factor with antioxidant potential, and therefore the activity of the respiratory chain complexes COX and SDH will be studied, both in the central nervous system and in the myocardium.

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1839 (FRA)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1791 (ITA)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1761 (ESP)

°°°°°°

Summary by Mari Luz González Casas

Translation: Tom Sathre

To listen in MP3 to the entire presentation go to the following link:

http://www.yousendit.com/transfer.php?action=download&ufid=E8936AB97340FD6D

Encuentro Ataxias (Ataxia Encounter) 2008

Organized by the

Colectivo Ataxias en Movimiento

(Ataxias on the Move Coalition)

Madrid, Spain

Madrid, April 29 2008

Second scientific presentation:

Doctor Eulalia Bazán, Research Team of the hospital of the University “Ramón y Cajal”:

Presentation of the progress of our Research Project about the human growth hormone LGF,

that acts as a possible therapeutic agent for the various types of Ataxia.

Doctor Eulalia Bazán

Initially this effort is not developed as an experimental model of ataxia, except that it is developed in an experimental model of Parkinson’s disease. But in consideration of the results obtained thus far, this effort would be translatable to another model of neurodegeneration.

To be concrete, the team of “Ramón y Cajal” hospital has spent many years working with hepatic growth factor.

The objective consists of causing stimulation of endogenous mother neuron cells. That is to say, those that are in the central nervous system of adult mammals.

(It would have been mediated by an application of trophic factors.)

The cell lines that we have of the mother cells in the CNS are found in the subventricular zone of the side ventricles of the anterior cerebrum.

In this zone we have a prolific population of cells that express a marking of progenitive, undifferentiated neural cells that is the nexus.

The known function of these cells is to generate a population of neuroblasts: that is to say, progenitor neurons that follow a specific road to the olfactory bulb, where they generate new neurons.

The researchers thought that, in the case of neuronal damage, it would be possible, mediated by trophic factors, to increment the proliferation of these cells, to facilitate the migration of the neuronal progenitors toward zones that lack neurons and to cause differentiation among the adult neurons that are replacing those that are lacking.

LGF is a complex of albumin and bilirubin, purified by Dr. Diaz Gil of the “Puerta de Hierro” hospital[1].

It is a powerful mitogen in the liver that also augments the proliferation of other types of cells and regenerates damaged tissues.

The results obtained are shown in experimental models of hypertension.

LGF betters the structure and vascular function in hypertensive mice.

An interesting achievement is that the target cells of this factor are an endothelial cell of the transport vein and it is known that endothelial cells free up factors that promote neurogenesis – the generation of new neurons starting from mother cells.

For this reason it is considered to be an excellent candidate to promote neurogenesis in neurodegeneration models.

With this objective, LGF aplication began in the lateral ventricle of an experimental, half-Parkinsonian mouse.

It was observed that the proliferation of cells incremented significantly so much in the subventricular zone of these animals as in the striated parenchyma[2] in the cerebral structure next to this structure.

Besides, the expression of nexus is more notable, all of whom were compared with a healthy animal and with an animal injected with a carrier.

Inside the striated parenchyma are observed double-marked cells, marked for the nexus[3] and for the proliferation marker, suggesting that they were neural progenitors that had proliferated as a consequence of the aplication of LGF.

These neural progenitors of the subventricular zone have as their mission to generate new neurons that naturally are going to form an olfactory bulb.

When a immuno-histochemical determination is made with a “double curtain” – a neuronal marker – it is seen that upon saline infusion, the disposition of the neuroblasts was very similar to that observed in normal animals: that is to say, in the subventricular zone, that is what is called the “side horn”.

When LGF is applied, this distribution changes as expected.

In the half-Parkinsons mouse, which has been given LGF, there is one distribution of neuroblasts in the striated parachyma, over all in the most dorsal zones – those that are nearest to its spinal column.

Other animals were still more spectacular now that they presented a distribution of neuroblasts in the dorsal, medial and ventral zones of striation.

Therefore it is concluded that neurogenesis has been stimulated.

This is corroborated by putting a double marker with a proliferation marker and with a neuronal marker – double curtain again!

It is seen that these new cells that were generated, doubly marked both the extracts[4].

Besides, these neurons, that in principle are very young, are able to initiate marker expression that is more specific than adult neurons.

It is concluded because of this that LGF is a potent neurogenic factor upon application in the head of a half-parkinsons mouse.

Alternatively to the application in the side ventricle of these animals, it was decided to apply it directly to the striated body, in the striated parachyma next to the subventricular zone.

With this strategy it didn’t follow that neurogenesis was obtained.

Nevertheless, LGF resulted in being a potent neuroregenerative factor.

Thus an immuno-histochemical is made for the enzyme “tyrosine hydroxylase”, which is the enzyme limiter of the synthesis of catecholamines, and we see that animals injected with LGF in the striation in the zone near the injection site and in the medial striation, practically there was no immunodetection for tyrosine hydroxylase.

Nevertheless, upon applying LGF to these animals, we observe a big expression of tyrosine hydroxylase at all levels of striation studied.

A bar chart[5] is shown which represents the percentage of total area of striation that represents immunoextract “tyrosine hydroxylase” positive in animals with Parkinsons, animals injected with saline, animals injected with LGF, and animals injected with another factor, basic fibroblasts.

It is seen in the same way as the percentage of area enervated by tyrosine hydroxylase is significantly augmented, and the most interesting aspect of this effect is that when the rotational conduct test is made in animals, a significant diminution is observed when comparing them with animals that were injected with saline solution, indicating that LGF promotes better function in those animals.

Upon applying LGF interperitoneally, similar results are achieved.

That is to say, if it is desired to work with a “utility factor” in neurodegenerative disease treatments, where we cannot think of the possibility of applying it directly to the head, we need to look for simpler paths.

It was decided to apply LGF to the peritoneum of lab mice with Parkinsons and from the viewpoint of neuroregeneration results were obtained that were very similar to what was obtained upon applying LGF to the striated mass.

There was an increment in the percentage of dopanergic enervation in the striad of these animals when compared with animals injected with saline solution.

There is also observed better behavior in the same animals.

Conclusion: LGF is a potent neurogenerative and neuroregenerative factor.

Owing to these positive results, and with the invitation of the Association “Ataxias on the Move”, we have decided to design a research project aimed at studying the efficacy of LGF in experimental models of ataxia.

The objective is to determine if LGF is useful for the ataxias.

2 experimental models are involved – one a mouse with a lesion in the inferior olive[6], induced by the neurotoxin 3-Acetylpyridine, and the other one an experimental model with a very large rat which has Friedreich’s ataxia on account of deletion of frataxin in adulthood.

The routes of administration of the factor will be:

1. By intracerebro-intraventricular in the lab mouse

2. By interperitoneal in the lab mouse and in the very large rat

Parameters that will be evaluated will be:

1. Evaluation of motor coordination (rotarod[7] (treadmill) test)

2. Evaluation of the neuroprotective capacity mediated by immunohistochemical techniques, analyzing immunoreactivity of the protein that is associated at birth with axon CAP 43

3. Evaluation of the neurogenic capacity of LGF mediated by immunohistochemical techniques, studying the immunoreactivity for proliferation and neuronal markers such as, for example, the double curtain.

4. Biochemical study to determine the levels of amino acids glutamine and GABA mediated by HPLC techniques.

5. Biochemical study to determine the levels of frataxin mediated by “Western blot” techniques.

It is shown, besides, that LGF is a factor with antioxidant potential.

For this reason activity of the complexes of the respiratory chain COX and SDH are studied – so much as are in the central nervous system such as are in the heart.

°°°°°°

To go deeper in the work of Dr. Bazán about LGF and Parkinson’s disease, go to the following link (in Spanish):

http://www.mapfre.com/ccm/content/documentos/fundacion/salud/revista-medicina/vol16-n4-art2-celulas-madre-neuronales.PDF

[1] Presumably the one by this name in Madrid, Spain

[2] The functional part of a cell, as opposed to the framework – definition from “biology.com”

[3] “a specialized area of the cell membrane involved in intercellular communication and adhesion” – definition from online translation tool, “dictionary.com”.

[4] “Biology.com” supplied a cognate of “tinciones”.

[5] None supplied - ed.

[6] A part of the cerebellum located at the top of the brainstem in mammals, the size and shape of a table olive

[7] Inside biology.com are several advertisements for “rotarod” and its grammatical “cousins”. All seem to refer to treadmill tests, some specialized to lab rats.

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#2348

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Wed Oct 22, 2008 6:32 pm
Subject: POR: Carta-convite ao Encontro pró-Congresso de Doenças Raras

gippirintronet

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----- Original Message -----

From: Priscila Fonseca

To: Undisclosed recipient

Sent: Tuesday, October 21, 2008 9:26 PM

Subject: Carta-convite ao Encontro pró-Congresso de Doenças Raras

Car@s

As doenças raras são aquelas que afetam um numero limitado de pessoas entre a população total. Estima-se que existam cerca de 7000 doenças raras e que estas afetam cerca de 8% da população mundial.

Mas a raridade não é uma benção, é um fato da natureza e as pessoas que vivem com doenças raras não são cidadãos privilegiados.

Temos que lidar com a raridade e suas conseqüências unidos, só assim seremos visíveis.

Vamos fazer desta raridade uma arma para ganharmos reconhecimento social, transformando-a em uma ferramenta de investigação para progressos científicos e terapias inovadoras.

Com o objetivo de discutir a realidade e as necessidades enfrentadas por nós, a Fundación GEISER em conjunto a Comissão Brasileira de Doenças Raras está organizando uma reunião para as associações de apoio, familiares, pacientes e interessados no tema.

Este Encontro será um espaço para troca de idéias e fortalecimento.

Contamos com a participação de todos!

UNIDOS SEREMOS VISIVEIS!

Cordialmente,

Dra Virginia A. Llera
Presidente do Conselho de Administração da

Fundación Geiser


                                                                                              Comissão Organizadora
Eduardo F. Lima
Janete Hung
                                                                                              Maria Martha S.L.B.S. Carvalho
Priscila Santos Mendes Fonseca
Soraya Araújo

Data: 8 de novembro de 2008
Local: Auditório José Ademar
Av. Dr Arnaldo, 351 – Térreo – São Paulo
Metro: Estação Clinicas

Inscrições gratuitas:
Enviar os dados abaixo para doencasrarasbrasil@...
ou telefonar para:    11 32080437

Nome Completo:
Associação a qual pertence:
E-mail:
Telefone com DDD:

PROGRAMAÇÃO – DIA 08 DE NOVEMBRO DE 2008

Horário

Tema

Mediador

8:00 – 8:00

Recepção

8:30 – 9:00

Conhecendo Nossos Pares: Apresentação das Associações

Janete Hung – Comissão DR

9:00 – 9:15

Construindo a Unidade entre as pessoas que vivem com uma Doença Rara.

Dra. Virginia Llera – GEISER

9:15 – 9:30

As Doenças Raras e o trabalho da América Latina

Dra. Virginia Llera – GEISER

9:30 – 9:45

Doenças Raras e Medicamentos Órfãos no Brasil

A confirmar

9:45 – 10:00

Fundação GEISER: Possibilidades do trabalho conjunto.

Dra. Virgínia Llera – GEISER

10:00 – 10:15

Coffee Break

10:15 – 11:15

WORKSHOP

Por que estamos aqui?
Onde queremos chegar?
Construindo nossas metas

Janete Hung – Comissão DR

11:15 – 12:00

Conclusão dos Grupos

Janete Hung – Comissão DR

12:00 – 13:30

Almoço

13:30 – 14:30

Mesa Redonda

- A importância do trabalho em conjunto – Dra Virgínia Llere – GEISER

- Por que trabalhar juntos? – Martha Carvalho – ABG

- Como trabalhar juntos? – Soraya Araujo – Instituto Canguru

- O papel dos profissionais de saúde – a confirmar

- O papel do Governo – a confirmar

14:30 – 15:00

Discussão

15:00 – 15;15

Coffee Break

15:15 – 16:00

Apresentação do Projeto: “I Congresso Brasileiro de Doenças Raras e Medicamentos Órfãos”

Janete Hung – Comissão DR

16:00 – 17:00

Definindo os papéis e agenda de trabalho: Iniciando uma jornada

Comissão DR

17:00 – 17:15

Encerramento

Comissão DR

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#2347

From: "Gian Piero Sommaruga" <gsommaruga@...>
Date: Wed Oct 22, 2008 2:34 pm
Subject: ENG: Pubmed abstract - Visual system involvement in patients with Friedreich's ataxia

gsommaruga@...

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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/18931386

1: Brain. 2008 Oct 18. [Epub ahead of print]

Visual system involvement in patients with Friedreich's ataxia.

Fortuna F, Barboni P, Liguori R, Valentino ML, Savini G, Gellera C, Mariotti C, Rizzo G, Tonon C, Manners D, Lodi R, Sadun AA, Carelli V.

Optic neuropathy is common in mitochondrial disorders, but poorly characterized in Friedreich's ataxia (FRDA), a recessive condition caused by lack of the mitochondrial protein frataxin. We investigated 26 molecularly confirmed FRDA patients by studying both anterior and posterior sections of the visual pathway using a new, integrated approach. This included visual field testing and optical coherence tomography (OCT), pattern visual evoked potentials (P-VEPs) and diffusion-weighted imaging. The latter was used to study optic radiation by calculating water apparent diffusion coefficients (ADC). All patients suffered optic nerve involvement with their disorder. Different patterns of visual field defects were observed and a variably reduced retinal nerve fiber layer thickness was seen by OCT in all cases. P-VEPs were abnormal in approximately half of the patients. Decreased visual acuity and temporal optic disc pallor were present in advanced stages of the disease, but only five patients were symptomatic. Two of these patients suffered a sudden loss of central vision, mimicking Leber's hereditary optic neuropathy (LHON), and of the other three symptomatic patients two were noted to be compound heterozygotes. ADC values of optic radiations in patients were significantly higher than controls (P < 0.01). Retinal nerve fiber layer thickness at OCT and P-VEPs correlated with age at onset and ICARS total score. ADC values correlated with age at onset, disease duration, GAA triplet expansion size, ICARS total score and P-VEPs. Visual pathway involvement is found consistently in FRDA, being previously underestimated, and we here document that it also involves the optic radiations. Occasional LHON-like cases may occur. However, optic neuropathy in FRDA substantially differs from classic mitochondrial optic neuropathies implying a different pathophysiology of visual system degeneration in this mitochondrial disease.

PMID: 18931386 [PubMed - as supplied by publisher]

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#2346

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Tue Oct 21, 2008 6:35 am
Subject: FRA: Transcription de l'interview audio avec Daniela

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2343 (ESP)

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2345 (ITA)

Traduction: Henriette Champsaur

A propos de Daniela il est aussi possible regarder la vidéo sur You Tube aux suivants liens:

Vidéo 1 http://it.youtube.com/watch?v=-XxU0cgAD_c

Vidéo 2 http://it.youtube.com/watch?v=4feTe4yOORc

Vidéo 3 http://it.youtube.com/watch?v=33HcphmHoUA

Voir aussi le suivant message:

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1515

°°°°

Au lien suivant il est possible de télécharger l’interview audio d’une rencontre que j’ai eue avec Daniela à la mi-septembre à l’Institut Orthopédique Galeazzi de Milan. En plus de Daniela et de sa mère, j’ai pu parler avec Maria Francesca, sa compagne de chambre, et avec Paolo, tous deux atteints d’AF:

http://www.yousendit.com/download/Y2ovV285NEhrYUJjR0E9PQ

Transcription de l’interview audio avec Daniela

Daniela : Jeudi j’avais un fourmillement bizarre sur la main gauche et une étrange sensation. Vers le soir, j’ai vu que j’arrivais à lever le pouce et j’étais si contente que je n’ai rien dit à personne par peur du mauvais œil. Vendredi je me suis levée, et regarde comme je lève le pouce maintenant !!

GP : Auparavant, tu n’arrivais pas à le lever ainsi ??

Daniela :Non, auparavant, j’avais déjà travaillé sur la main avec Gigi (le physiothérapiste qui suivait Daniela précédemment) mais le pouce n’était jamais devenu aussi droit.

Renata : (la mère de Daniela) :Oui, je devais le lui tirer, moi.

GP: Ta mère m’a dit que tu as réussi à faire aussi un petit collier ?

Renata: Un bracelet.

Daniela: Maintenant j’arrive aussi mieux à me mettre debout. Les docteurs m’ont dit que probablement ce doit être une calcification cassée qui gênait les nerfs ou d’autres parties de la cheville et bloquait les mouvements des pieds. Mercredi j’ai entendu un craquement et la douleur que j’ai ressentie m’a effrayée…

GP : Un craquement au pied droit ou gauche ??

Daniela : Au droit.

GP : Le gauche par contre, comment tu le descends ?

Daniela : Toujours mal celui-là, pourtant beaucoup mieux qu’avant.

GP : Comment ça va avec le Lokomat ? Tu continues en en faire tous les jours ?

Daniela : ça va bien. J’ai commencé avec la machine qui travaille à 80% et moi à 20%.

GP: Pourtant, auparavant, tu étais arrivée à faire 30%....

Renata : A chaque hospitalisation on recommence depuis le début.

Paolo : Moi pour le moment à 30%.

Renata : Et toi, Maria Francesca, à combien es-tu arrivée ?

Maria Francesca : Moi, c’est 75% la machine et 25% à ma charge.

GP : Paolo, tu te trouves bien dans cet hôpital ? Maintenant vous ne pouvez pas sortir mais il semble que à l’avenir vous pourrez venir en hôpital de jour.

Paolo : Oui, nous sommes un peu des pionniers. Au niveau de la compagnie, c’est OK, et aussi pour la physiothérapie.

Renata: GP, as-tu vu les petits travaux qu’ils sont en train de faire ?

Daniela : Tu ne connais pas la nouveauté : nous sommes devenus très forts au jeu de Shanghaï.

Renata: Tu devrais voir comme ils jouent à Shanghaï !! Ils sont très forts, tous les trois. C’est incroyable.

Daniela : Et avec quelle précision !!

Renata : (montrant les travaux manuels faits par Daniela, Paolo et Francesca) : Regarde, celui-là, c’est Paolo qui l’a fait, peint, collé et tout le reste. Celui-là, c’est Maria Francesca qui l’a fait.

Paolo : Ce sont des travaux de découpage.

Renata : Daniela a fait celui-là.

Daniela : Et en plus, nous faisons aussi des bracelets.

GP : Ce serait bien si on pouvait faire une reprise vidéo de l’enfilage des perles pour les bracelets. Dommage nous n’avons plus le temps. Aujourd’hui, je suis ici, disons, plus pour une visite d’investigation.

Renata : C’est bien, de toute façon, pas vrai ? Aussi parce qu’ils doivent les peindre avec le pinceau.

GP : Je comprends, Daniela, et ces exercices que nous avons repris à la fin de la vidéo où tu plantes des clous dans les bûches ?

Daniela : ça je le fais toujours, les clous, les pyramides…J’en fais même d’autres que m’apprend Andréa le physiothérapeute qui me suit maintenant. Les clous, je continue à le faire seule. Avec Gigi j’avais commencé à faire des exercices physiques pour élargir là (Daniela montre son diaphragme) et pour mettre mon ventre en avant et je continue à les faire .

GP (se tournant vers Renata et Paolo) : Je remarque que Daniela parle beaucoup mieux. Avant sa voix était saccadée, la dysarthrie était plus importante, c’est pas vrai, Paolo ?

Paolo: Oui.

GP : Daniela, si tu continues ainsi, bientôt on pourra t’enregistrer pendant que tu chantes…

Renata : Elle a une posture encore plus droite.

Daniela : D’après moi, nous, ataxiques, avons un problème de voix parce que nous sommes repliés sur nous-mêmes. Depuis que j’essaie d’ouvrir ma cage thoracique, je parle mieux, je sens que je parle plus aisément et ma langue bouge beaucoup mieux toute seule.

Auparavant, au contraire, ça me fatiguait énormément.

GP : Ta mère me disait que tu as plus de souplesse aussi dans les mouvements. Dans le sens où tu es plus coordonnée ?

Daniela : Oui.

Renata : Ses jambes ne se dérobent plus sous elle, tandis qu’avant elles s’affaissaient.

Daniela : J’arrive à me tenir debout un peu mieux, en m’appuyant plus légèrement avec les bras et je tiens les mains ouvertes.

Renata : Maintenant elle se tient plus droite quand elle est assise sur le lit. Auparavant, au contraire, elle se tenait courbée. Tu te souviens quand dans la vidéo Gigi lui donnait des petits coups sur les côtés pour lui faire perdre l’équilibre ? Maintenant elle se tient plus droite.

Daniela : Je n’arrive plus à bien faire l’exercice dans lequel je soulevais le bâton et je le portais dans le dos. J’en ai eu marre. On ne dirait pas, mais c’est un exercice très difficile. Quand je serai plus détendue, j’essaierai quand même de le refaire et de te le faire voir.

GP: Une maman Française m’a écrit pour me demander de tes nouvelles. Je lui ai répondu que compte tenu de celles déjà diffusées récemment à travers la liste, il n’y avait rien de bien nouveau. Elle voulait savoir si tu avais fait d’autres progrès depuis. Ayant une fille AF elle voit en toi un espoir.

Daniela : Tu sais, à propos de ce garçon, Adrian, qui prend du Ferriprox et était en fauteuil roulant depuis 2005….lui il a été soigné dès le début de sa maladie, ce n’est pas comme moi qui ai traversé tous les stades inimaginables….

Renata : Je ne pense pas que cela soit important. Probablement ça varie d’une personne à l’autre. Tout le monde ne réagit pas de la même manière.

GP : Sur le forum de l’AISA (1), en réponse à Antonella qui disait à propos d’Adrian « nous espérons que ce ne soit pas l’unique cas mais qu’il y en a d’autres » je lui ai répondu qu’il y a aussi ton cas, toi qui as vu des améliorations et celui de Kevin, le fils de Béatrice Hurvoy. Kevin était plus ou moins dans le même état qu’Adrian et maintenant il paraît qu’il marche, fait des activités sportives, joue au tennis de table. Adrian comme lui, fait beaucoup de mouvements : il nage 2 fois par semaine et fait de la rééducation 3 fois par semaine.

Renata : De toute façon, à propos du Ferriprox, même la doctoresse Longo de Turin, avant juillet, m’a dit qu’ils ont tous eu des résultats positifs. Un cas seulement n’a pas été positif parce que ce patient n’avait aucune sorte d’activité physique.

GP : En Décembre, on fera une résonnance magnétique à Adrian. Il serait intéressant si on en faisait aussi à Turin, non ?

Renata : Ils le font certainement mais ils ne peuvent pas le faire à Daniela parce qu’elle a des protèses aux pieds. A Paolo on l’a fait.

GP : Le docteur Munnich à Paris avait montré les résultats de la résonnance magnétique sur quelques patients et on voyait comment le fer avait vraiment diminué là où auparavant il y en avait une grosse accumulation.

Renata : La doctoresse Longo elle aussi maintient que le médicament est efficace mais il faut la volonté de faire de l’exercice.

GP : Toujours sur le forum de l’AISA j’ai répondu à Antonella que quand Mariluz a eu une consultation privée à Paris avec le docteur Munnich pour sa fille, afin de savoir si elle pourrait être admise dans l’étude à Paris tout en étant Espagnole, il lui avait dit que de toute manière, le Ferriprox n’a pas d’effets s’il n’est pas combiné avec une intense activité physique. D’où, une personne qui ne fait pas d’activité physique, qui reste sur son fauteuil roulant ne peut espérer que le Ferriprox, par magie, la fasse marcher, se lever et danser.

°°°°°°

(1) AISA – Association Italienne lutte aux Syndrômes Ataxiques: www.atassia.it

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#2345

From: "Gian Piero Sommaruga" <gsommaruga@...>
Date: Mon Oct 20, 2008 12:54 pm
Subject: ITA: Trascrizione (sintetizzata) dell' intervista audio con Daniela

gsommaruga@...

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2343 (ESP)

°°°°°°

In merito a Daniela è anche disponibile un video su You Tube ai seguenti link:

Video parte 1 http://it.youtube.com/watch?v=-XxU0cgAD_c

Video parte 2 http://it.youtube.com/watch?v=4feTe4yOORc

Video parte 3 http://it.youtube.com/watch?v=33HcphmHoUA

ed è consultabile il seguente messaggio

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1506 (ITA)

°°°°°°°°°°°°

Al seguente link è possibile scaricare l'audio in mp3 di un incontro che a metà settembre ho avuto con Daniela presso l'Istituto Ortopedico Galeazzi di Milano. Oltre che con lei e sua madre ho potuto parlare con Maria Francesca, la sua compagna di stanza, e con Paolo, entrambi affetti da AF.

https://download / yousendit.com/Y2ovV285NEhrYUJjR0E9PQ

Trascrizione (sintetizzata) intervista audio con Daniela

Daniela.: Giovedì avevo uno strano formicolìo sulla mano sinistra e una strana sensazione Alla sera ho visto che riuscivo ad alzare il pollice ed ero così contenta che per scaramanzia non ho detto niente a nessuno. Venerdì mi sono alzata, e guarda come alzo il pollice ora!

GP: Prima non riuscivi ad alzarlo così?

Daniela.: No. In passato avevo già lavorato sulla mano con Gigi ma il pollice non era mai diventato così bello dritto.

Renata (madre di Daniela): Sì, dovevo tirarglielo su io.

GP: Mi ha detto tua madre che sei riuscita a fare anche una collanina.

Renata: Un braccialetto.

Daniela.: Ora riesco anche a mettere giù meglio il piede. I medici mi hanno detto che probabilmente si deve essere rotta una calcificazione che ostacolava i nervi o altri parti della caviglia che bloccavano i movimenti dei piedi. Mercoledì ho sentito un crack e mi sono spaventata per il male che ho sentito..

GP: Un crack al piede destro o sinistro?

Daniela: Al destro.

GP.: Il sinistro invece come lo metti giù?

Daniela: Male pure quello, però molto meglio rispetto a prima.

GP.: Come va con la Lokomat? La stai facendo tutti i giorni?

Daniela: Va bene. Ho iniziato con la macchina che lavora all’ 80% e io al 20% .

GP: Prima però eri arrivata a fare il 30%...

Renata: A ogni ricovero iniziano da capo. Paolo, tu a quanto sei arrivato?

Paolo: Per ora al 30.

Renata: E tu, Maria Francesca, a quanto sei arrivata?

Maria Francesca: io al 75 per cento della macchina e 25% di carico mio.

GP: Paolo, tu ti trovi bene in questo ospedale? Ora non potete uscire ma sembra che in futuro potrete venire in day hospital.

Paolo: Sì, siamo stati un po’ come dei pionieri. A livello di compagnia è ok, fisioterapico anche.

Renata : GP, hai visto i lavoretti che stanno facendo?

Daniela: Tu non sai la novità: siamo diventati bravissimi a giocare a Shanghai.

Renata: Devi vedere come giocano a Shanghai! Sono bravissimi tutti e tre. Incredibile.

Daniela: E con che precisione!

Renata (mostrando i lavori manuali fatti da Daniela, Paolo e Maria Francesca): Guarda, questo l’ha fatto Paolo, pitturato, incollato e tutto il resto. Questo l’ha fatto Mari.

Paolo: Sono lavori di decoupage.

Renata: Questo l’ha fatto Daniela.

Daniela: E in più facciamo anche i braccialetti.

GP: Sarebbe bello riuscire a fare una ripresa quando infili le perline dei braccialetti. Peccato non avere più tempo. Oggi sono qui, diciamo, più per una visita indagativa.

Renata: Bravi comunque, vero? Anche perchè devono stare lì a pitturarli col pennello.

GP: Senti, Daniela, e quegli esercizi che avevamo ripreso alla fine del video dove tu infilavi dei chiodini nei buchi?

Daniela: Quelli li faccio sempre, i chiodini, le piramidi... Ne faccio anche altri che mi sta insegnando Andrea, il fisioterapista che mi segue ora. I chiodini continuo a farli da sola. Con Gigi (il fisioterapista che seguiva Daniela in precedenza) avevo iniziato a fare degli esercizi fisici per allargarmi qua (Daniela indica il diaframma) e portare fuori la pancia e adesso sto continuando a farli.

GP (rivolto a Renata e Paolo): Ho notato che Daniela adesso parla molto meglio. La sua voce prima aveva degli sbalzi, la disartria era più forte, non è vero Paolo?

Paolo: Sì.

GP: Daniela, se continui così fra un po’ ti registriamo mentre canti......

Renata: Ha anche una postura più eretta.

Daniela: Secondo me noi atassici abbiamo un problema di voce perchè stiamo ripiegati su noi stessi. Da quando sto cercando di aprire la cassa toracica parlo meglio, sento che parlo più sciolta e la lingua si muove benissimo da sola. Prima, invece, facevo una fatica tremenda!

GP: Tua madre mi diceva che hai più scioltezza anche nei movimenti. Nel senso che sei più coordinata?

Daniela: Sì.

Renata: E le gambe non le cedono più, mentre prima le cedevano.

Daniela: Riesco a reggermi in piedi un po’ meglio, appoggiadomi in modo più leggero con le braccia e tenedo le mani aperte.

Renata: Ora mantiene una posizione più eretta quando sta seduta sul letto, prima invece stava curva. Ti ricordi quando nel video Gigi le dava dei colpetti sui fianchi per farle perdere l’equilibrio? Ora sta più dritta.

Daniela: Non riesco più a fare bene l’esercizio in cui sollevavo il bastone e lo portavo dietro la schiena. Mi sono stancata. Può non sembrare ma è un esercizio pesantissimo. Quando mi rilasserò proverò comunque a rifarlo e a fartelo vedere.

GP: Mi ha scritto una mamma francese chiedendomi tue notizie. Le ho risposto che rispetto a quelle già diffuse di recente attraverso la lista non ci sono grandi novità. Voleva sapere se hai avuto ulteriori progressi. Avendo una figlia con l’AF vede in te una speranza.

Daniela: Sai, a proposito di quel ragazzo, Adrian, che prende il Ferriprox ed era in carrozzina dal 2005...... Lui è stato curato fin dal principio della malattia, non come me che ho attraversato tutti gli stadi immaginabili...

Renata: Io non penso che questo sia rilevante. Probabilmente dipende da persona a persona. Non tutti rispondono allo stesso modo.

GP: Nel forum dell’AISA, in risposta a Antonella che in merito a Adrian diceva “speriamo non sia l’unico caso ma che ce ne siano anche altri” ho risposto che a parte lui c’è comunque già anche il tuo caso, che hai avuto dei miglioramenti, e quello di Kevin, il figlio di Beatrice Hurvoy. Kevin era più o meno nelle condizioni di Adrian e adesso addirittura pare che cammini, faccia attività sportiva, giochi a ping pong. Adrian, come lui, è uno che fa molto moto: nuota due volte alla settimana e tre volte alla settimana fa fisioterapia.

Renata: Comunque, in merito al Ferriprox, anche la Dott.ssa Longo di Torino, prima di luglio, mi ha detto che hanno avuto tutti degli esiti positivi. Solo in un caso non ce ne sono stati perchè questo paziente non faceva nessun tipo di attività fisica.

GP: Ad Adrian, a dicembre, faranno anche una risonanza magnetica. Sarebbe interessante ne facessero anche lì a Torino, no?

Renata: Le fanno, certo, ma a Daniela non possono farla perchè ha delle protesi ai piedi. A Paolo l’hanno fatta.

GP: Il Dott. Munnich a Parigi aveva fatto vedere i risultati della risonanza magnetica su alcuni pazienti e si vedeva come il ferro nei vari organi era praticamente diminuito là dove prima c’era un grosso accumulo.

Renata: Anche la Dott.ssa Longo sostiene che il farmaco è efficace ma occorre volontà di fare moto.

GP: Sempre nel forum AISA ho risposto ad Antonella che quando MariLuz aveva avuto un consulto privato a Parigi per sua figlia dal Dott. Munnich, per sapere se potesse essere arruolata nello studio di Parigi pur essendo spagnola, lui le aveva detto che comunque il Ferriprox non fa niente se non viene abbinato a un’intensa attività fisica. Quindi, una persona che di attività fisica non ne fa e se ne rimane sulla sedia a rotelle non può aspettarsi che il Ferriprox, per magia, la faccia camminare, alzare, andare in giro...

°°°°

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#2343

From: "Gian Piero Sommaruga $casa$" <gippi@...>
Date: Mon Oct 20, 2008 7:07 am
Subject: ESP: Transcripción de la entrevista audio con Daniela

gippirintronet

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http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2342 (ITA)

Traducción: MariLuz González Casas

Sobre Daniela ver también los videos a los siguientes enlaces:

Video # 1 http://it.youtube.com/watch?v=-XxU0cgAD_c

Video # 2 http://it.youtube.com/watch?v=4feTe4yOORc

Video # 3 http://it.youtube.com/watch?v=33HcphmHoUA

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1507 (ESP)

°°°°°

En el siguiente link podéis descargar el audio (en italiano) de una entrevista que tuve con Daniela a mediados de septiembre en el Istituto Ortopedico Galeazzi de Milán. Además de poder hablar con ella y con su madre, también tuve la ocasión de conversar con Maria Francesca, su compañera de habitación y con Paolo, ambos con ataxia de Friedreich.

https://download / yousendit.com/Y2ovV285NEhrYUJjR0E9PQ

Transcripción de la entrevista audio con Daniela

Daniela.: El jueves sentí un extraño hormigueo en la mano izquierda y una extraña sensación. Por la noche me di cuenta de que podía levantar el dedo pulgar y me puse tan contenta que no le dije nada a nadie, por si acaso. El viernes me levanté, y mira cómo levanto el pulgar ahora!

GP: ¿Antes no eras capaz de levantarlo así?

Daniela: No, antes había hecho ejercicios de rehabilitación manual con Gigi, pero el pulgar nunca había conseguido ponerlo tan derecho.

Renata (madre de Daniela): Sí, tenía que estirárselo yo.

GP: Me dijo tu madre que incluso hiciste un collarcito.

Renata: Una pulsera.

Daniela.: Ahora consigo también colocar mejor los pies. Los médicos me dijeron que probablemente se haya roto una calcificación que obstaculizaba los nervios u otras partes del tobillo y que bloqueaban los movimientos de los pies. El miércoles sentí un chasquido y me asusté por el dolor que sentí...

GP: ¿Un chasquido en el pie derecho o en el izquierdo?

Daniela: En el derecho.

GP.: ¿Cómo manejas el pie izquierdo?

Daniela: pues mal, pero mucho mejor que antes.

GP.: ¿Cómo te va con el lokomat? ¿Lo haces todos los días?

Daniela: Me va bien. Inicié con la máquina que ahora trabaja al 80% y yo al 20%

GP: Sin embargo antes habías llegado a hacer tú el 30 % del trabajo..

Renata: Cada vez que te ingresan, comienzan desde el principio. ¿Paolo, tú a cuánto has conseguido llegar?

Paolo: De momento hasta el 30.

Renata: Y tú, María Francesca ¿a cuánto has llegado?

Maria Francesca: Yo llegué a que la máquina realice el 75% del trabajo y yo el

25 %

GP: Paolo, ¿tú te encuentras bien en este hospital? Ahora no podéis salir, pero parece que en un futuro será sólo permanencia diurna.

Paolo: Sí, somos pioneros en un cierto sentido. A nivel de compañía, está bien y lo mismo digo de la fisioterapia.

Renata : GP, ¿has visto las cosas que están haciendo?

Daniela: No sabes la novedad: somos buenísimos jugando al Shangai.

Renata: ¡Debes ver cómo juegan al Shangai! ¡ Son buenísimos los tres! Increíble.

Daniela: ¡ Y con qué precisión!

Renata (mostrando los trabajos manuales hechos por Daniela, Paolo y Maria Francesca): Mira, éste lo hizo Paolo, lo pintó, pegó y todo lo demás. Éste lo hizo Mari.

Paolo: Son ejercicios con recortables.

Renata: Éste lo hizo Daniela.

Daniela: Y además hacemos también pulseras.

GP: Sería bonito poder hacer una grabación cuando enfilas los abalorios de las pulseras. Qué pena no tener más tiempo. Hoy estoy aquí más bien para hacer una visita digamos indagativa.

Renata: Pero lo hacen muy bien, ¿verdad? Teniendo en cuanta que además tienen que pintarlas con el pincel.

GP: Oye, Daniela, ¿y aquellos ejercicios que habíamos grabado al final del vídeo en los que colocabas los clavitos en los agujeros?

Daniela: Esos los hago siempre, los clavitos, las pirámides...hago también otros que me está enseñando Andrea, el fisioterapeuta que me trata actualmente. El ejercicio de los clavitos sigo haciéndolo sola. Con Gigi (el anterior fisioterapeuta que trataba a Daniela ) había comenzado a hacer ejercicios físicos para alargar esta zona (Daniela indica el diafragma) para quitarme la barriga y ahora sigo haciéndolos.

GP (dirigiéndose a Renata y Paolo): Noto que ahora Daniela habla mucho mejor. Antes, su voz tenía oscilaciones, la disartria era más acusada, ¿no es cierto, Paolo?

Paolo: Sí.

GP: Daniela, de continuar así, dentro de poco te grabamos mientras cantas ...

Renata: Tiene una postura más erguida.

Daniela: En mi opinión nosotros los atáxicos tenemos un problema de voz debido a nuestra postura encogida. Desde que intento abrir la caja torácica, hablo mejor, siento que hablo con más soltura, y la lengua se mueve con agilidad. Antes sin embargo me costaba muchísimo.

GP: Tu madre me decía que tienes también mayor soltura de movimientos, que tienes mejor coordinación.

Daniela: Cierto..

Renata: Y las piernas ya no le ceden, mientras que antes le cedían.

Daniela: Consigo mantenerme en pie un poco mejor, apoyándome de forma más ligera con los brazos y manteniendo las manos abiertas.

Renata: Ahora mantiene una postura más erguida cuando está sentada en la cama; mientras que antes estaba torcida. ¿Te acuerdas cuando en el vídeo Gigi le daba golpecitos en las caderas para hacerle perder el equilibrio? Ahora se mantiene más derecha.

Daniela: Ya no me sale bien el ejercicio en el que levantaba el bastón hasta colocarlo detrás de la espalda. Me cansaba. Puede que no lo parezca, pero es un ejercicio muy agotador. De todas formas, cuando me relaje, intentaré hacerlo de nuevo y mostrártelo.

GP: Me ha escrito una madre francesa preguntándome por ti. Le respondí que no hay grandes novedades a parte de las que se han difundido recientemente a través de la lista. Quería saber si has tenido mejoría desde entonces. Tiene una hija con ataxia de Friedreich y ve en ti una esperanza.

Daniela: Sabes, a propósito de ese chico, Adrián, que toma Ferriprox y estaba en silla de ruedas desde el 2005...él ha recibido tratamiento desde el principio de la enfermedad, no como yo que atravesé todas las fases imaginables.

Renata: Yo no creo que esto sea relevante. Probablemente depende de cada persona. No todos responden del mismo modo.

GP: En el fórum de AISA (1), Antonella decía a propósito de Adrián: “esperemos que no sea el único caso y que haya también otros” y yo le respondí que a parte de él, está también tu caso, ya que has tenido una mejoría notable, y el de Kevin, el hijo de Beatrice Hurvoy. Kevin estaba más o menos en las mismas condiciones que Adrián, y ahora además, parece que camina, hace deporte, juega al ping pong. Adrián, como él, es un chico que hace mucho ejercicio: nada dos veces por semana y hace fisioterapia tres veces por semana.

Renata: De todos modos, con respecto al Ferriprox, también la Dra. Longo de Turín, antes de julio, me dijo que todos habían tenido resultados positivos. A excepción de un solo caso, ya que este paciente no hacía ningún tipo de actividad física.

GP: En diciembre le harán una resonancia magnética a Adrián. Sería interesante que también se hiciese esto en Turín, no?

Renata: Las hacen, por supuesto, pero a Daniela no se la pueden hacer porque lleva prótesis en los pies. A Paolo ya se la han hecho.

GP: En París, el Dr. Munnich mostró los resultados de la resonancia magnética en algunos pacientes y se apreciaba cómo había disminuido la cantidad de hierro en varios órganos donde antes había una gran acumulación.

Renata: También la Dra. Longo opina que el fármaco es eficaz pero hay que tener fuerza de voluntad y hacer mucho ejercicio físico.

GP: En el fórum de AISA, yo le repetía a Antonella que cuando Mari Luz fue a Paris a la consulta del Dr. Munnich con su hija, para saber si podía alistarse en el estudio de París a pesar de ser española, él le había dicho que el Ferriprox no hace nada si no se combina con una intensa actividad física. Por lo tanto, una persona que no hace actividad física y permanece en silla de ruedas, no puede pretender que el Ferriprox, por arte de magia, la haga caminar, levantarse, moverse...

°°°°°°

(1) AISA - Asociación Italiana de Ataxia www.atassia.it

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