La malattia resa nota dal film L'olio di Lorenzo

Terapia genica per rallentare l'adrenoleucodistrofia

I pazienti trattati in uno studio pilota hanno manifestato un miglioramento neurologico e un ritardo nella progressione della malattia paragonabile a quello ottenuto con il trapianto di midollo

05 novembre 2009- In uno studio pilota durato due anni, un gruppo di ricerca internazionale è riuscito a rallentare la manifestazione e la progressione dei sintomi della adrenoleucodistrofia utilizzando un vettore lentivirale per introdurre un gene terapeutico nelle cellule ematiche dei pazienti.

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